上海市第一人民医院开启国内首个基因治疗临床研究 “先天性黑矇”将有中国药

<正>这意味着国内自主研发基因治疗眼科新药步入了"转化快车道",有望填补我国自主研发基因治疗药物领域的空白。来自河南郑州的小易(化名)今年只有11岁,但已是一位有着10年病程的遗传性视网膜疾病"老患者"了。1岁时,小易的爸爸就发现了孩子的异常。