通腑养髓方治疗Wilson病疗效观察

目的 评价通腑养髓方治疗Wilson病（Wilsons disease,WD）的临床疗效。方法 将58例患者随机分为治疗组（28例,采用通腑养髓方及西医常规治疗）和对照组（30例,采用西医常规治疗）,疗程均为4周;治疗前后分别采用统一肝豆状核变性评分量表（united Wilsons disease rating scale,UWDRS）对患者肝脏症状、神经系统症状和精神症状进行评分,根据治疗前后Goldstein分级变化判定疗效,根据总胆汁酸、总胆红素、丙氨酸转氨酶、天冬氨酸转氨酶、谷氨酰转肽酶、白蛋白水平评价两组患者治疗前后肝功能;采用日常生活能力（activities of daily living,ADL）量表评价治疗前后患者生活自理能力水平。结果 与治疗前比较,治疗组患者UWDRS Ⅰ部分、Ⅲ部分总分及UWDRS总分、标准分显著降低（P＜0.05）,且治疗组上述评分降低程度显著大于对照组（P＜0.05）;治疗组基于Goldstein 分级的临床疗效显著优于对照组（P＜0.05）;治疗组治疗后总胆汁酸复常率显著大于对照组（P＜0.05）;治疗组治疗后ADL量表评分升高程度显著大于对照组（P＜0.05）。结论 通腑养髓方可有效改善患者神经精神系统症状,改善患者日常生活活动能力,部分改善肝脏功能,明显提高临床疗效。     

均匀设计法优选肝豆汤的效应中药配伍

目的 基于均匀设计法筛选中药复方肝豆汤保护TX小鼠神经细胞的效应中药。方法 基于“6因子11水平表”均匀设计法，以神经细胞内Bcl-2、Bax蛋白表达水平及血清和脑组织中铜含量为指标，以TX小鼠为Wilson病动物模型，采用多元逐步回归分析法优选肝豆汤中6种药物（大黄、姜黄、黄连、泽泻、金钱草、三七）的效应中药配伍。采用Western blot法以及等离子质谱法分别测定细胞凋亡相关蛋白Bcl-2、Bax和血清、脑组织铜含量。结果 与对照组比较，TX小鼠脑组织中Bcl-2表达水平显著降低（P<0.05），Bax蛋白表达水平显著升高（P<0.05），脑组织铜含量显著升高（P<0.05），血清铜含量显著降低（P<0.05）。多元逐步回归分析结果显示，姜黄和大黄分别进入血清铜含量及脑组织铜含量的回归方程，黄连和泽泻均进入脑组织Bcl-2和Bax表达水平的回归方程，姜黄和金钱草分别进入神经细胞Bcl-2/Bax的回归方程，三七均未进入上述指标的回归方程。结论 肝豆汤中大黄、姜黄、黄连、泽泻、金钱草配伍组合，可通过多靶点保护TX小鼠神经细胞；三七在保护TX小鼠神经细胞过程中未发挥明显效应。